近年来,DMD基因诊断技术已取得了很大进展，可是DMD基因治疗的研究却仍举步唯艰。随着基因治疗DMD模型mdx鼠研究的进一步深入，使DMD基因治疗迈上了一个新台阶，我们期待结果，但还在研究过程中......
日前，美国（FDA）批准了首个治疗肌营养不良的药物，相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究结果。该机构在经过了一年多的考虑和争论后，相关报道称，随着FDA不断平衡巨大需要和临床资料不足间的矛盾，目前该药正在进行更大规模的临床试验。

日常中很多肌营养不良患者或者家属说：“我们等待治疗肌营养不良的药物已经很长很长时间了，何时能有结果呢？孩子已经不能走路了。” 部分家属从患者刚确诊就开始苦苦等待，患者从能走路等到不能独自行走、肌肉萎缩瘫痪还没等待结果。这样做法是很极端的！

目前中医治疗痿证，肌营养不良相对来说还是挺可观的，先从控制病情着手，稳定病情，调理脏腑功能，虽然不能使基因的异常得到改变，但是可以把基因异常造成的损害降到比较低的水平，维持孩子与同龄人一致的正常发育和肌肉运动能力，待医学进步可以进行基因修饰，疾病就可以得到恢复，同时，孩子的发育和寿命也没有受到影响。
FDA药品评价与研究中心的主任Ellis Unger表示，“以目前形式进行的NDA批准或许会对公众健康带来深远的负面影响，而先例则会在没有大量有效证据的情况下批准药物使用。”肌营养不良是由肌营养不良蛋白突变所致，该蛋白能保护肌肉细胞免于受到重复收缩和舒张产生的压力，这就是为什么肌营养不良患者耽误久之后会出现走路无力、肌肉萎缩等症状。

基因治疗在国外有很多公司在研究，其中，萨雷普塔公司已经在大约150名患者身上进行了eteplirsen检测，但FDA用于评估该药物功效的关键实验仅招募了12人。研究人员表示，能适合进行实验的病人数量非常少。目前没有充足证据表明，eteplirsen是一种治疗肌营养不良的有效疗法。在收到额外研究数据后，FDA内部的分歧依然存在。他指出，12名患者中仅有1人的肌营养不良蛋白的表达增加了超过1%，而且目前并不确定该药物能否带来任何临床效益。
医学在不断进步，目前国内新冠疫情已经全面稳定，肌营养不良患者和家属也要树立信心、积极面对治疗。在基因治疗没问世之前，可以采用中医控制改善症状，稳定病情，调理脏腑功能，虽然不能使基因的异常得到改变，但是可以把基因异常造成的损害降到比较低的水平，维持孩子与同龄人一致的正常发育和肌肉运动能力，待医学进步可以进行基因修饰，疾病就可以得到恢复，同时，孩子的发育和寿命也没有受到影响。

虽然，目前基因治疗还在不断研究实验过程中。反过来说，这些新的基因研究也为更好的治疗指出了方向。
我是小曾，有什么问题及时联系我哦！有条件的孩子可以试试“强肌生髓复原汤”效果挺好的。